人工智能（AI）正在改变新药开发的规则。候选物质的发掘时间从数年缩短至几个月，AI的应用范围也扩展到前期和临床阶段，研发（R&D）方式正在发生根本变化。
根据行业消息，新药开发被认为是高风险、高成本的行业。平均开发周期为10至15年，投入巨额资金，但临床失败率高达90%。这使得持续进行大规模研发投资变得困难。韩国保健产业振兴院估计，利用AI可以将新药开发成本从3万亿韩元降低至6000亿韩元，开发周期也可从12年缩短至7年。
国内制药公司也在积极引入AI。大雄制药作为制药行业首家成立AI专门组织，正在进行肥胖、糖尿病和抗癌领域的研究。该公司表示，利用自有AI系统，从候选物质发掘到优化阶段大约需要2个月。在抗癌领域，从活性物质发掘到专利申请的领先物质的获取也仅需6个月。这是大幅缩短了原本需要1至2年以上的过程。
JW中外制药也在以AI为基础的新药开发平台“JWAVE”为核心，扩大其管线。通过AI发掘的代谢疾病治疗药物候选物质的研究被选为“2025年度第二次国家新药开发项目”，而通过JWAVE得出的口服小分子新药候选物质“DDC-02”也在朝着2028年进入全球多国临床试验的目标进行开发。
LG化学正在加速AI抗体新药的开发。该公司于18日与英国AI新药开发企业Lab-Genius Therapeutics签署了共同研究和许可选项协议，旨在将候选物质发掘时间从原来的5年以上缩短至一半，并提前进入前期临床阶段。
尽管AI新药开发迅速普及，但也有评估认为仍需证明其成果。实际上，通过AI发掘或设计的候选物质中，进入临床试验阶段的案例仍然有限。
在全球市场上，AI新药开发的实际成果证明正在不断进行。InSilico Medicine去年首次在国际学术期刊《自然医学》上发布了AI基础新药开发的临床概念验证结果。该公司利用自有平台“Pharma.AI”开发的候选物质在2a阶段临床试验中的安全性和有效性结果被报告，候选物质的筛选过程平均缩短至13个月（最短9个月）。
国内企业正在将AI的应用范围从候选物质探索扩展到前期和临床阶段。Pharos I-Bio利用自有AI新药开发平台“Chemiverse”正在进行4个候选物质的临床试验。其中，急性髓性白血病治疗药物候选物质即将进入全球2期临床试验。
GC绿十字最近被选为科学技术信息通信部推动的“AI-Medicine新药开发全周期多代理AI平台建设与验证”项目的核心研究机构。该项目旨在建立一个基于大规模语言模型（LLM）的AI代理协作系统，从靶点发掘到前期候选物质的导出。GC绿十字负责验证和优化AI平台所导出的候选物质。
业界普遍认为，AI不仅在提高新药开发速度方面发挥作用，更在改变研发方式。全球制药公司正在建立临床2期、3期的体系，而国内企业也在积极建立自有平台和管线，迎来了缩小技术差距的机会。
业内人士表示：“AI不仅是简单缩短研究时间的工具，而是朝着提高新药开发成功概率的方向发展。未来，企业在研发过程中如何有效地内化AI将决定其竞争力。”
※ 本报道经人工智能（AI）系统翻译与编辑。
