韩国制药和生物企业在技术出口方面取得了一系列成果，逐渐接近成为“技术出口强国”，但在后期开发阶段，成本负担和经验不足被认为是K新药的瓶颈。 根据韩国保健产业振兴院19日发布的《国产新药全球跃进的瓶颈因素与改善方向》报告，国内新药开发的最大障碍是后期临床和商业化。技术出口是国内企业证明其研发能力的现实策略，但也面临无法积累新药开发经验的局限。 后期开发是一个需要同时承担成本和失败风险的阶段。根据韩国生物协会引用生物医学追踪器的临床试验数据发布的报告，临床二期的整体开发成功率是最低的。在2011年至2020年的十年间，临床一期到产品许可批准的成功率平均为7.9%，而临床二期向三期过渡的比例仅为28.9%，远低于临床一期（52%）和临床三期（57.8%）。 临床一期是确认安全性的程序，而临床二期是验证候选物质对患者的有效性的第一步。决定是否进入需要大量资金投入的临床三期，不仅要考虑有效性，还要评估产品化的可能性，因此难度自然较高。 这种负担也影响了国内企业的开发策略。企业在相对风险较低的临床初期阶段选择技术出口的案例持续增加，而在商业化过程中创造的最大附加价值往往归属于接受技术转让的全球制药公司。 后期临床的壁垒不仅仅是资金问题。由于完成的机会较少，企业在应对监管、许可策略和商业化能力方面的积累也不足。尽管合同达成和技术出口规模受到关注，但在谈判破裂或临床失败过程中积累的数据和经验未能转化为产业资产。全球市场上，失败经验可以作为下一次开发的资产，而国内仍然停留在成功案例的评估上。 黄珠莉 韩国生物协会对外合作总部长表示：“技术出口可能减少独立开发经验积累的机会，这也是同样的担忧。必须建立一个不仅限于技术转让，还能将试错和失败数据积累为整个行业资产的基础。” 在此背景下，今年下半年，国内企业的后期开发能力将迎来考验。科隆生物将于本月发布其骨关节炎基因治疗药物“TG-C”的美国临床三期顶线结果。业界预计，如果结果积极，将不仅确认全球首个根本治疗药物（DMOAD）的可能性，还将提升整个国内生物产业的信任度。 阿里生物正在进行口服阿尔茨海默病治疗药物“AR1001”的全球临床三期，并预计在年内发布主要结果，市场期待感不断上升。 然而，仅靠企业的努力提升后期开发能力并不容易。郑允泽 制药产业战略研究院院长指出：“美国在（稀有药物方面）通过风险投资、大规模资本和税收支持等相结合，形成了市场分散失败风险的结构，而国内的技术特例上市中心的资金良性循环却减弱。”郑院长表示：“上市后法律亏损和销售维持要求等负担影响较大，因此需要扩大国民成长基金、成功不还款和大型基金。” 黄珠莉总部长认为，政策应转向同时支持初期研究和后期开发。他表示：“通过初期阶段的概念验证（PoC）进行大胆尝试，以及后期临床（临床三期）风险分担，才能建立一个不惧失败、积累经验的生物生态系统。”※ 本报道经人工智能（AI）系统翻译与编辑。

Medipost宣布，其源自脐带血的同种间充质干细胞治疗药物“卡提Stem”在美国临床三期中完成首位患者的注册和治疗，正式启动了进军全球最大药品市场的步伐。 Medipost于8日表示，在美国临床三期中已完成首位患者的注册和治疗。此次临床试验在美国和加拿大的主要机构中针对膝关节骨关节炎患者进行，预计将成为卡提Stem全球扩展的重要分水岭。 该公司将在美国和加拿大的70多个机构中，针对中度至重度膝关节骨关节炎患者进行300人的临床三期试验。计划在约两年内招募患者并进行治疗，随后进行两年的随访观察，以评估结构性改善和临床症状改善的效果。 临床结束后，公司将编写临床试验结果报告（CSR），并依次进行生物药品许可申请（BLA）。Medipost的目标是通过此次临床试验证明基于软骨再生的疾病根本治疗药物（DMOAD）的可能性。 特别的是，此次临床试验获得美国食品药品监督管理局（FDA）以单一临床（Single Pivotal Study）方式的批准。通常，FDA要求进行两项以上独立的临床三期试验，但Medipost基于韩国和日本的临床数据以及国内长期追踪的实际使用证据（RWE）获得了单一临床的批准。 Medipost计划在进行美国临床的同时，积极开展当地业务开发（BD），加快全球市场的攻势。 Medipost全球业务总部的李承珍表示：“美国临床三期首位患者的治疗是全球市场进军的重要里程碑，我们将证明卡提Stem在美国的治疗价值，改变膝关节骨关节炎的治疗模式。” 卡提Stem自2012年在韩国获得许可以来，至今已进行超过3万6000例的重度膝关节骨关节炎治疗。最近在日本的临床三期中也证明了其有效性和安全性，公司计划加快全球许可程序的推进。 此前，Medipost已表示将正式启动“卡提Stem”在日本的商业化项目，应用国产培养基的变更。 培养基（Media）是细胞生长所需的营养物质，是决定细胞增殖和特性的关键材料。目前，韩国大多数培养基依赖于进口，因此在供应链稳定性和产业竞争力方面，国产化的必要性持续受到关注。 此次国产化项目将应用由Excel Therapeutics独立技术开发和生产的间充质干细胞专用化学组成培养基“CellCor MSC CD AOF”。※ 本报道经人工智能（AI）系统翻译与编辑。

骨关节炎治疗药物正在从以缓解疼痛为中心的保守治疗向延缓疾病进展的方向发展。随着通过软骨再生和关节结构改善等方式的“疾病进展抑制（DMOAD）”的开发逐步深入，未来有望改变骨关节炎的治疗范式。 根据行业消息，目前全球尚未有获得DMOAD地位的骨关节炎治疗药物。这是因为必须证明其在减轻疼痛或改善功能之外，还能对关节组织的结构改善产生效果。 市场增长潜力也备受关注。市场调研机构Grand View Research预测，全球骨关节炎治疗药物市场将从2025年的54亿9000万美元（约合82亿8270万元人民币）增长到2033年的108亿9000万美元（约合164亿2970万元人民币）。其中，膝关节骨关节炎的市场份额达到42%。这一领域长期以来依赖止痛药或透明质酸注射，未满足的需求巨大。 在DMOAD开发方面，国内企业科隆组织是代表之一。其骨关节炎细胞基因治疗药物“TG-C”是将正常软骨细胞与表达TGF-β1的转基因细胞混合而成的治疗药物。该药物本月即将公布针对膝关节骨关节炎适应症的美国临床三期顶线结果。 业界认为，TG-C是目前DMOAD潜力验证最为领先的候选物之一。如果获得DMOAD认可并证明一次注射即可产生效果，预计将迅速取代需要重复处方的传统市场。 公司计划基于该结果于明年第一季度向美国食品药品监督管理局（FDA）申请药品上市许可（BLA）。若获得FDA批准，在美国上市后将享有12年的独占销售权，而在欧洲则为10年。 科隆组织还在加速适应症的扩展。最近，该公司在美国和澳大利亚获得了将TG-C扩展应用于退行性脊柱病的专利。计划从今年下半年开始针对脊柱患者进行临床用药程序，并计划通过共同开发和授权等方式进行商业化。 美迪普斯特也在通过其膝关节骨关节炎治疗药物“卡提斯特”进军全球市场。自2012年在国内获批以来，卡提斯特已进行超过3万6000例的治疗。 最近，该药物在日本的临床三期试验中，在主要和次要有效性评估指标上均获得统计学显著性，商业化前景进一步增强。公司计划在今年底申请日本的药品上市许可，并以明年获得批准为目标。同时，针对日本商业化项目，计划开始应用国产培养基的变更。这将有助于在商业化正式启动后，提升成本竞争力和供应链稳定性，因为培养基成本占治疗药物成本的10%至15%。 美迪普斯特的美国市场进展也在加速。公司于4日宣布，卡提斯特已获得FDA对进行单中心临床三期试验的最终同意。 业内人士认为，若首个DMOAD获批产品问世，骨关节炎治疗市场的结构将发生根本性变化。制药产业战略研究院院长郑允泽表示：“关节骨再生在全球范围内仍然是一个缺乏明确治疗药物的困难领域。科隆组织的临床三期结果和美迪普斯特的美国临床三期的启动，意味着我们更接近根本性治疗药物。”他进一步指出：“骨关节炎治疗的范式有可能从以症状缓解或人工关节置换为中心，转向治疗疾病本身。”※ 本报道经人工智能（AI）系统翻译与编辑。