地西泮公司于18日宣布，其正在开发的CD5靶向嵌合抗原受体自然杀伤细胞（CAR-NK）治疗药物“GCC2005”已获得食品药品安全处的治疗用途批准。 此次批准是由首尔大学医院申请的，适用对象为已接受过现有治疗但可选择的治疗方案有限的外周T细胞淋巴瘤患者。首尔大学医院将为该患者提供临床试验用药GCC2005进行治疗。 治疗用途批准制度是针对生命危急或没有替代治疗手段的重症及晚期患者，允许在正式获批前使用临床试验用药的特殊制度。 GCC2005是地西泮公司正在开发的CD5靶向同种来源CAR-NK细胞治疗药物候选物，目标是成为全球创新药物（First-in-class），被视为公司的核心管线。 CAR-NK是一种经过基因改造的自然杀伤细胞，能够识别癌细胞的特定抗原并攻击癌细胞。目前，该药物在国内的1a期临床试验已完成患者给药，正在准备启动1b期临床试验。 此次治疗由首尔大学医院血液肿瘤科的变子敏教授主导。变教授是GCC2005国内1期临床试验的参与研究者，具备作用机制及T细胞、NK淋巴瘤治疗的专业知识和临床经验。 地西泮公司相关人士表示：“我们能够为那些等待1b期临床试验机会已经迫在眉睫、治疗选择有限的患者提供GCC2005的治疗机会。”并表示将持续推进GCC2005的临床开发和全球开发战略。※ 本报道经人工智能（AI）系统翻译与编辑。

"许多生物企业专注于技术转让，但큐로셀希望成长为一家能够自主创造收入的公司。" 金建洙큐로셀代表在最近于大田市裕成区的큐로셀总部接受《亚洲经济》采访时表示。 CAR-T治疗药物是通过基因改造患者的免疫细胞，使其能够精确攻击癌细胞的个性化基因治疗药物。林卡托注（成分名：安法卡塔根奥特细胞）是“42号新药”，也是“国内首个CAR-T治疗药物”，于上个月29日获得食品药品安全处的批准。公司计划以林卡托的批准为基础，推动国内市场的稳定和全球扩展。 큐로셀在国内CAR-T治疗药物历史上创造了多个“首次”记录。2021年获得国内首个CAR-T临床试验计划（IND）批准，并首次对患者进行CAR-T治疗。随后在2023年，큐로셀在大田建立了国内最大规模的CAR-T商业药品生产及质量管理标准（GMP）生产设施，为商业化奠定了基础。 以下是与金代表的问答。 -在国内几乎没有CAR-T基础设施的情况下，能够走到“国产首个”的地步，初始阶段一定很困难。 "最困难的是国内根本没有CAR-T相关的经验。临床试验承包机构（CRO）也没有，治疗药物开发所需的核心材料甚至无法稳定进入国内。实际上是从一无所有的状态开始的。尽管如此，目标是明确的。我们不仅要成为国内首个CAR-T，还要开发出比全球产品更好的治疗药物。与在美国研究CAR-T的金赞赫KAIST教授和沈贤博梨花女子大学教授共同创办了큐로셀。虽然彼此之间完全不认识，但方向一致，迅速达成共识。" -能够直接生产和供应国产药物，令人期待。 "过去，国内使用的许多CAR-T治疗药物都是将患者细胞送往海外工厂制造，然后再进口回来，治疗过程往往需要一个多月。复发性和不应答性血液癌症患者如果错过治疗时机，病情会迅速恶化。缩短制造周期不仅是生产效率的问题，更关乎生存。큐로셀基于“大田CAR-T专用GMP设施”建立了国内生产体系。" -提到큐로셀自研的“OVIS平台”作为差异化技术。 "큐로셀自主开发的免疫抑制信号控制技术平台。一般来说，免疫细胞（T细胞）在攻击癌细胞的过程中会出现功能下降的“疲惫”现象。OVIS平台技术（PD-1、TIGIT同时抑制）可以减少T细胞的疲惫。" -您如何看待林卡托的市场适应性和商业性？ "国内每年约有4000名复发性和不应答性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者，其中对现有药物（1次、2次治疗）无反应的患者最终成为CAR-T治疗的对象。我们预计每年约有700至1000名患者。即使与竞争产品分摊市场，只要在健康保险适用的前提下，确保300名患者，年收入就能达到900亿韩元的水平。我认为这个规模在商业上是相当有意义的（目前，킴리아的报销药价约为3亿6003万韩元）。重要的是要持续投资于研究与开发（R&D），而不是追求短期收益。" -在全球CAR-T市场上作为后发者，您将如何证明竞争力？ "CAR-T是一种终身只需注射一次的治疗药物。对患者而言，这是一项一次性的选择，因此最重要的是治疗效果和安全性。林卡托在临床试验中完全缓解率（CR）达到67.1%。与킴리아（约40%）、예스카타（约54~58%）、브레얀지（约53%）相比，我们认为这是具有竞争力的结果。医院和医务人员最终会关注客观数据。关键在于哪种药物能够更有效地消除癌细胞，并让患者活得更久。" -关于大田GMP工厂的生产能力和未来的利用计划。 "目前的制造周期最长为16天，年产能力约为700名患者。如果需要，可以扩展到两倍的规模。目前DLBCL的需求完全可以覆盖。最近，全球市场对CAR-T在自体免疫疾病治疗中的潜力越来越大。系统性红斑狼疮（SLE）等自体免疫疾病也是值得关注的领域，我认为在未来3至5年内是完全有可能的。" -큐로셀的目标是什么？ "我们希望成为一家以自主收入为基础，稳步成长的公司。与其通过技术出口的数量来包装公司，不如扎实夯实内功。许多人将큐로셀视为国内CAR-T业务最领先的公司，但我们希望逐步增强自身的实力和能力，最终扩展到全球市场。"※ 本报道经人工智能（AI）系统翻译与编辑。

“此次许可不仅是新药的推出，更是国内开发和生产的CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）治疗药物真正应用于患者治疗的转折点。” 金建洙代表在四季酒店举行的新闻发布会上如此定义了下一代CAR-T治疗药物‘淋巴通’的许可意义。 他强调：“在CAR-T治疗环境中，海外依赖度较高的情况下，提高患者的可及性是我们的核心目标。” 큐로셀在此次发布会上正式确认了淋巴通的食品药品安全处许可，并分享了未来的战略和临床意义。 金代表表示：“再发性和不应性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）治疗选择有限，且疾病进展迅速，因此及时开始治疗至关重要。”他指出：“虽然CAR-T是一个创新的选择，但由于国内制造周期、成本和治疗机构不足，患者的实际可及性仍然较低。” 淋巴通是큐로셀自主开发的CAR-T细胞治疗药物，其最大特点是打破了以往以海外产品为主的市场，成为‘国产CAR-T’。 金代表强调：“我们已建立了从治疗药物开发到生产、质量管理和许可的全流程体系，包括国内最大规模的商业GMP生产设施、快速检测方法的批准以及先进生物药品的快速处理指定。” 随后，金元石教授介绍了再发性和不应性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的治疗现状及CAR-T治疗的临床价值。 金教授指出：“恶性淋巴瘤在国内每年约有6000例，发病率排名第11位，但死亡率却高达第5至6位，预后较差。”他强调了治疗模式转变的必要性。 其中，最常见的DLBCL约占40%（约2500例）。尽管标准治疗R-CHOP疗法，约35%至40%的患者仍会复发。即使进行二次治疗和自体造血干细胞移植，只有一半的患者能够治愈，而移植困难患者的平均生存期仅约9个月，治疗的局限性十分明显。 为克服这些局限性，CAR-T治疗应运而生。通过基因改造患者的T细胞，使其能够攻击癌细胞，长期生存率从约10%提高至约40%。然而，数百万的治疗费用、1至2个月的制造周期以及约20家治疗机构的限制仍然是制约因素。 最近，克服这些局限性的下一代CAR-T已被开发。该技术通过RNA基础的方法阻断癌细胞的免疫逃逸机制。临床结果显示，总反应率为75%至82%，完全缓解率约为67%，长期生存可能性为50%至60%。特别是如果完全缓解持续超过一年，80%至90%的患者几乎可以实现治愈。 在安全性方面也得到了积极评价。主要副作用细胞因子释放综合症（CRS）在约70%的患者中发生，但大多数为轻度，神经毒性（ICANS）发生率约为3%，可控。 金教授表示：“CAR-T在效果和安全性方面均显示出相较于传统治疗的显著进展。” 接下来，李承源常务提出了快速广泛传递淋巴通临床价值的战略，包括：快速医保覆盖、扩大患者可及性和未来增长基础的三大支柱。 李常务表示：“患者能够及时接受治疗是最重要的。”他透露，正在为9月淋巴通的医保上市目标进行财务影响分析和风险分担协议（RSA）基础的谈判。 通常，新药从获批到医保覆盖需要约18个月，但淋巴通通过‘许可-评估-谈判联动试点项目’可以缩短这一周期。 在可及性方面，李常务强调了国内生产基础设施的优势。他表示：“通过大田GMP设施，每年可生产超过700批次，细胞采集到制造的全过程均在国内完成。”因此，预计将减少运输时间和物流风险，减轻医院的额外设施负担。 此外，李常务还表示：“我们计划在年内确保30家医院的治疗中心，推动全国范围的治疗网络建设。”并强调：“基于销售增长，我们将继续进行研发和适应症扩展，长期计划将市场份额提升至80%以上。” 赵秀熙主任表示，淋巴通的临床开发方向是将治疗范围扩展至自体免疫疾病，改变治疗模式。 赵主任指出：“成人急性淋巴细胞白血病（ALL）是核心扩展领域。”他解释道：“成人ALL的现有治疗效果较差，长期生存率仅约35%，而对标准治疗不应答的患者约占60%。” 虽然国内已有CAR-T治疗药物金利亚，但仅适用于25岁以下患者，成人患者的治疗空白较大。 因此，赵主任表示：“国内CAR-T治疗药物因年龄限制，成人患者群体的未满足需求非常大。”并透露：“我们已完成该领域的临床1期，并准备进入2期。” 同时，计划扩大临床试验，增强全球开发能力。赵主任表示：“淋巴通将扩展至自体免疫疾病，目标是系统性红斑狼疮（SLE）的适应症。”并透露：“目前正在为淋巴通在弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）中从三线治疗扩展至二线治疗的临床试验做准备。”※ 本报道经人工智能（AI）系统翻译与编辑。

韩国生物公司큐로셀开发的细胞和基因疗法首次实现商业化，标志着国产CAR-T疗法时代的开启。30日，큐로셀的CAR-T疗法“林卡托”（成分名：安巴卡普塔基因自体细胞）获得了食品药品安全处的许可。此前，韩国CAR-T疗法市场一直依赖于诺华的“Kimriah”和吉利德科学的“Yescarta”等海外产品，此次许可意义重大，标志着国产技术开发的疗法可以用于实际患者治疗。林卡托是一种利用患者免疫细胞的定制抗癌疗法，针对两种以上全身治疗后复发或无反应的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）和原发性纵隔B细胞淋巴瘤成人患者。通过提取患者的T细胞，基因改造使其识别B细胞表面抗原蛋白CD19，然后重新注入，以选择性攻击癌细胞。临床试验结果显示，林卡托在韩国的二期临床试验中，客观反应率（ORR）为75.3%，完全缓解率（CR）为67.1%。在安全性方面，严重细胞因子释放综合征（CRS）发生率为10%，严重神经毒性（ICANS）发生率为5%，显示出可控性。这些数据与现有全球CAR-T疗法相比具有竞争力。큐로셀的目标是通过快速供应和适应症扩展来增强竞争力。큐로셀计划在复发性和无反应性DLBCL的三线治疗市场中率先进入，然后扩展到二线治疗领域。※ 本报道经人工智能（AI）系统翻译与编辑。