光东制药近日获得了罕见遗传疾病帕夫里病治疗药物的国内许可，进一步加快了在罕见疾病治疗药物市场的布局。随着高价罕见药物的稳定供应，国内罕见疾病治疗药物的引入竞争预计将愈加激烈。

光东制药于22日宣布，已获得食品药品安全处对帕夫里病治疗药物“艾帕利奥注射液”（成分名：佩古尼伽糖酶α）的批准。该药物用于治疗因α-半乳糖苷酶A缺乏而引起的罕见遗传性溶酶体贮积病帕夫里病。患者体内的糖脂积聚可能导致血管角化症、腹痛、蛋白尿、肢体疼痛、出汗异常以及听力和视力障碍等症状。

此次许可的获得将成为光东制药扩展罕见疾病治疗药物组合的契机。艾帕利奥注射液是国内首个应用植物细胞来源重组蛋白的帕夫里病治疗药物，主要用于成年患者的长期酶替代治疗。

此外，光东制药还获得了欧洲药品管理局（EMA）对每四周一次的给药方案的批准建议，这一方案被认为是其优势所在。与现有的每两周给药相比，能够减轻患者和医务人员的用药负担。

尽管罕见疾病治疗药物的市场患者数量较少，但由于治疗需求和药品价格较高，全球制药公司的关注度很高。特别是像帕夫里病这样的长期治疗所需的酶替代疗法，持续的需求使得国内引入的必要性与患者的可及性密切相关。

光东制药相关人士表示：“我们在2023年与意大利基耶西签署了包括艾帕利奥注射液在内的三种罕见药物的国内独占销售和流通合同，并正在进行许可程序。未来，我们将继续通过扩大罕见疾病治疗药物的引入，提升治疗的可及性。”