HLB开发的胆管癌靶向药物'利菲克图（LYRFIGTU，成分名：利拉普格拉替尼）'已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。这是国内制药和生物企业首次直接向FDA提交全球抗癌新药的申请并获得批准。 HLB的美国子公司艾乐华治疗公司于23日（当地时间）宣布，利菲克图已被FDA批准作为FGFR2融合或重排的胆管癌（CCA）患者的二线治疗药物。这为HLB在抗癌新药的开发、批准以及美国市场的商业化奠定了基础。 批准的核心数据来自全球多中心单臂1/2期'ReFocus（NCT04526106）'研究。该研究对116名确认有FGFR2融合或重排的胆管癌患者进行了独立评估，结果显示客观反应率（ORR）为46%（95%置信区间36~55%）。 反应患者的反应持续时间中位数（mDOR）为11.8个月，无进展生存期中位数（mPFS）为11.3个月（95% CI 9.2~14.8）。12个月无进展生存率（PFS）为49.2%，整体生存期中位数（mOS）为22.8个月。安全性特征被评估为可预测和可管理的水平。 利菲克图是一种对FGFR2具有高选择性的不可逆靶向药物。它通过结合FGFR2实现持续抑制效果，同时最小化对FGFR1、3、4的非必要抑制，从而降低了传统非选择性FGFR抑制剂常见的高磷血症和腹泻等副作用发生率。 对于FGFR2融合或重排的胆管癌患者而言，利菲克图提供了新的靶向治疗选择，具有重要的临床意义。梅莫里尔·斯隆·凯特琳癌症中心（MSKCC）妇科肿瘤内科专家艾莉森·施拉姆表示：“利菲克图显示出持续的治疗反应和可管理的安全性，为FGFR2融合阳性的胆管癌患者提供了新的治疗可能性。” 艾乐华治疗公司计划在今年第四季度将利菲克图推向美国市场，供患者使用。胆管癌是一种发生在胆管的罕见癌症，根据美国癌症学会（American Cancer Society）的数据，美国每年约有8000人被新诊断为此病。 在欧洲，利菲克图的批准程序也在进行中。HLB在美国FDA批准之前，于9月向欧洲药品管理局（EMA）提交了上市申请（MAA）。欧洲的批准同样基于ReFocus临床结果，适应症为FGFR2融合或重排胆管癌的二线治疗。 HLB在肝癌新药'利博塞拉尼'的FDA批准过程中曾收到三次关于生产设施的补充要求函（CRL）。此次利菲克图的批准被视为HLB摆脱“3次失败”的困境，证明了其全球抗癌新药开发的能力。 艾乐华治疗公司首席执行官金东建表示：“利菲克图的FDA批准意味着为胆管癌患者及其家属提供了重要的二线治疗选择，我们将尽最大努力确保利菲克图尽快供应给医疗人员和患者，改善治疗选择有限的患者的治疗环境。”※ 本报道经人工智能（AI）系统翻译与编辑。

随着新药开发期待感的下降，生物企业的股价因一项临床结果而遭遇重创，出现了“生物残酷史”的反复。经过数年的研发和数千亿韩元的投入，后期临床试验未能达到预期，股价在短时间内蒸发近90%。 根据28日韩国交易所的数据，科隆组织再生公司当天收盘价为14560韩元，较前一个交易日下跌8.49%。TG-C临床结果公布后，股价连续四个交易日下跌。特别是从7月21日至23日连续三天触及跌停，24日又暴跌28.74%。与5月12日创下的年内高点149000韩元相比，仅两个月时间内股价蒸发了约90%。 生物企业的股价通常会根据临床各阶段的期待感大幅波动。在临床1、2阶段取得积极结果或技术出口预期增强时，企业价值会在短期内急剧上升。然而，如果在最终的临床3阶段未能达到预期结果，往往会大幅回落。 业界普遍认为，进入后期临床并不意味着成功的保障。科隆组织再生公司的TG-C在美国临床3阶段的首次试验中显示出缓解疼痛和改善关节功能的效果，但未能满足批准的核心标准——共同主要评估指标的统计学显著性。公司正在分析预期外的安慰剂反应等因素，等待第二次独立临床结果。 三千堂制药也是新药期待感骤降导致股价崩溃的典型案例。该公司因对肥胖治疗药物的期待，股价在3月30日曾飙升至123300韩元。然而，随着开发进度和临床相关不确定性的持续，股价稳步下跌，最终收于139500韩元。仅四个月时间，股价较高点下跌约89%。 业界人士表示：“生物行业的企业价值在新药开发成功与否的影响下变化巨大，因此仅凭期待感进行投资需要承受较大的波动性。”他指出，“投资判断需要确认临床进展阶段、数据质量、技术转让可能性以及是否能转化为实际销售。” 金融监管机构也开始保护生物股投资者。金融监督院已成立“制药·生物信息披露综合改善工作组（TF）”，并计划尽快发布投资者保护的信息披露改善方案。※ 本报道经人工智能（AI）系统翻译与编辑。

现在提到松岛，很多人会联想到生物产业。这里有大型生产工厂和研究设施，全球制药公司的名字也不难听到。然而，20多年前，这里还是一片海风强劲的填海地。Celltrion正是在这里起步。当时，韩国的生物制药产业还是个陌生领域，国内企业自行建造大规模抗体生物生产设施的想法也很新鲜。 Celltrion的起步与韩国传统制药产业的路线有所不同。在传统制药公司以普通药品和合成药品为主的时代，Celltrion专注于生物制药生产和抗体技术。市场尚小，投资风险大，成功的可能性难以预测。 初期，Celltrion通过合同生产（CMO）业务奠定基础，为全球生物企业生产药品，积累生产经验和技术。生物制药与普通化学药品完全不同，基于活细胞生产，工艺管理难度更大，微小误差可能导致质量差异。 Celltrion真正改变市场格局始于进入生物仿制药领域。生物仿制药不同于简单仿制药，不仅需成分相同，还需实现复杂的生物结构、功效和安全性，开发成本和进入门槛高。 当时，全球制药市场以原研生物药为主，Celltrion看到了其中的机会，预计高价生物药品的专利到期将打开市场。 Remsima是一个典型案例，进入自身免疫疾病治疗市场后，改变了Celltrion的走向。获得欧洲市场许可后，扩大了市场份额，并进入美国市场，展示了韩国生物企业在全球抗体生物市场竞争的能力。 Remsima的意义不仅在于销售规模。当时，韩国制药产业在研发和生产能力上有所增长，但在全球销售和市场支配力上仍有限。Celltrion正面突破了这一壁垒。 随后，Truxima和Herzuma等后续生物仿制药产品相继推出，产品线扩展至抗癌药和自身免疫疾病治疗领域，扩大了在抗体生物领域的地位。 松岛也随之改变。以Celltrion和三星生物制剂为中心，生物企业开始聚集，松岛成为韩国生物产业的中心之一，产业生态系统从单一企业扩展到整个地区。 Celltrion的另一个特点是直销体系。在许多国内企业依赖技术出口或当地合作伙伴合同时，Celltrion选择了直接建立销售网络，在欧洲和美国市场扩大销售组织和分销网络。 这种策略风险大，需要维持销售组织的成本和对当地市场的理解。但成功后，可以同时获得盈利能力和市场支配力。Celltrion选择了更接近全球制药公司的方向。 最近，Celltrion与Celltrion Healthcare的合并也与此趋势相关，旨在将生产和销售结合，提高效率和决策速度。随着生物产业竞争加剧，单靠产品开发已不够。 新药开发被认为是Celltrion的下一步。生物仿制药市场相对稳定，但竞争日益激烈。长期来看，自主新药的竞争力至关重要。Celltrion也在扩大抗体新药和新治疗领域的研究。 然而，生物产业并非仅靠期望运转。临床结果、许可、专利和监管变化都可能对企业产生重大影响。研发成本巨大，一次失败可能改变市场氛围。 Celltrion也未能完全摆脱市场争议。空头问题、企业价值争论以及生物产业特有的波动性被反复提及。生物产业因未来期望大，市场反应也敏感。 最近的市场氛围有所不同。利率上升后，市场更重视实际盈利能力和现金流，而非单纯的期望。生物企业也需同时解释研发、业绩和业务可持续性。 在这种趋势下，Celltrion仍被视为韩国生物产业的象征，因为其大规模生产能力、抗体生物经验、全球许可经验和海外销售网络扩展相互关联。 最重要的是，Celltrion为韩国产业界留下了一个场景：从追随海外技术到直接撼动市场的企业可能性。松岛填海地上的工厂起步的趋势延续至全球市场，背后是这种变化。 曾经，韩国生物产业仅被视为可能性领域。如今，已进入全球市场竞争力讨论阶段。Celltrion是经历这一变化最久的公司之一。 该公司的下一步可能不仅限于生物仿制药的扩展。在生产、销售和新药开发的连贯趋势中，Celltrion将占据何种位置，不仅影响其未来，也可能影响韩国生物产业的方向。※ 本报道经人工智能（AI）系统翻译与编辑。